Para que serve o Hemgenix, o remédio mais caro do mundo: US$ 3,5 milhões

Em 22 de novembro do ano passado, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou a primeira terapia genética para o distúrbio genético da coagulação do sangue hemofilia B, um tratamento único que custa US$ 3,5 milhões. O Hemgenix, desenvolvido pela empresa farmacêutica CSL Behring, com sede em King of Prussia, Pensilvânia, usa um vírus modificado para entregar um gene às células do fígado do receptor. O gene codifica uma proteína envolvida na coagulação do sangue chamada fator IX, que as pessoas com a doença não conseguem produzir.

Dados de ensaios clínicos sugerem que a dose única de Hemgenix fornecerá às pessoas com hemofilia moderada a grave proteção adequada contra sangramento descontrolado por oito anos e potencialmente por mais tempo.

Mas o alto preço do tratamento o torna o medicamento mais caro do mundo. E embora pareça ser eficaz, as terapias de substituição de genes para a forma mais comum de hemofilia permanecem indefinidas.

A CSL Behring diz que o custo é justificado. Em comunicado, a empresa disse que, mesmo a um custo de US$ 3,5 milhões, o Hemgenix poderia economizar de US$ 5 milhões a US$ 5,8 milhões para o sistema de saúde dos EUA por pessoa tratada, devido à sua eficácia comprovada em diminuir ou eliminar a necessidade de injeções regulares de fator IX.

As pessoas com hemofilia B (que respondem por 15% dos casos de hemofilia) recebem atualmente o fator IX uma ou duas vezes por semana. A proteína é necessária para formar coágulos sanguíneos, mas as pessoas com a doença não possuem o gene necessário para produzi-la em quantidades suficientes. Se a condição não for tratada, as pessoas apresentam sangramento descontrolado que pode ser fatal.

Nos EUA, o tratamento de um adulto com hemofilia B custa em média US$ 700.000 a US$ 800.000 por ano. O alto preço do Hemgenix se pagará em um tempo relativamente curto, supondo que dure. Mas os cientistas temem que o preço não seja acessível em países de baixa e média renda, onde vive a maioria das pessoas com hemofilia e onde os suprimentos de tratamentos e fator IX são frequentemente insuficientes.

O último ensaio clínico do Hemgenix, que incluiu 54 pessoas com hemofilia B, relatou uma redução de 54% no número de episódios hemorrágicos por ano, e 94% dos participantes descontinuaram qualquer terapia profilática dentro de dois anos após receberem a dose única.

Mesmo a resposta mais baixa no ensaio clínico, um aumento de 10% nos níveis do fator IX, é suficiente para prevenir o sangramento espontâneo, dizem os pesquisadores. Mas os pacientes podem precisar de tratamentos profiláticos complementares após lesões ou se forem submetidos a uma cirurgia de grande porte e seus níveis de fator IX forem inferiores a 50%.

A aprovação do FDA destaca as dificuldades na busca pelo desenvolvimento de terapias genéticas para a hemofilia em geral. Apenas 15% das pessoas com hemofilia têm hemofilia B. A maioria tem hemofilia A, um distúrbio genético causado pela deficiência de uma proteína diferente da coagulação do sangue chamada fator VIII, que é codificada por um gene diferente.